Bilim dünyasında çığır açan bir gelişme yaşandı. Adenosin deaminaz eksikliği şiddetli kombine immün yetmezlik (ADA-SCID) adlı ölümcül bağışıklık sistemi hastalığına sahip çocuklarda uygulanan yeni gen terapisi, umut verici sonuçlar verdi. Denemelere katılan 62 çocuğun büyük bölümü sağlığına kavuştu, beşi ise tedaviden 10 yılı aşkın süredir sağlıklı bir yaşam sürdürüyor.

New England Journal of Medicine’da yayımlanan araştırma, ADA-SCID için bugüne kadar yapılan en geniş ve en uzun süreli gen tedavisi çalışması olarak öne çıktı. 2012-2019 yılları arasında tedavi edilen 59 hastada bağışıklık sistemi normale dönerken, ciddi bir komplikasyon görülmedi.

Tedavi, çocuğun kan kök hücrelerinin toplanması ve sağlıklı ADA geninin virüs aracılığıyla hücrelere aktarılması esasına dayanıyor. Daha sonra bu hücreler hastaya geri verilerek sağlıklı bağışıklık hücreleri üretmeleri sağlanıyor. Uzmanlara göre bağışıklık sisteminin tamamen toparlanması 6 ila 12 ay sürüyor.

Kaliforniya Üniversitesi’nden Dr. Donald Kohn, sonuçları “olağanüstü” olarak değerlendirerek, “Bu yöntem, geliştirmeye başladığımızda umduğumuz başarı düzeyine ulaştı.” dedi.

Araştırmacılar, ABD Gıda ve İlaç Dairesi’ne (FDA) onay başvurusu yapmaya hazırlanıyor. Tedavinin önümüzdeki 2-3 yıl içinde yaygın olarak uygulanabileceği belirtiliyor.

ABD’nin Virginia eyaletinden 11 yaşındaki Eliana Nachem, bu deneysel tedaviyle hayata tutunan çocuklardan biri oldu. Ailesi yıllarca steril bir ortamda yaşamak zorunda kaldı, ancak Eliana artık “normal bir çocukluk” sürdürüyor.