İngiltere’de hastane hizmetleri (NHS) kapsamında, kanama bozukluğu yaşayan bir hasta için “Hemgenix” adlı gen terapisi ilk kez uygulandı. Tek seanslık intravenöz tedavi yaklaşık 2,6 milyon sterlin (yaklaşık 138 milyon TL) maliyet taşıyor. Hemgenix, sık yapılan pıhtılaştırıcı enjeksiyonlara ihtiyaç duymayan bir tedavi sunarak özellikle hemofili B hastaları için çığır açan bir gelişme olarak tanımlanıyor.

Tek Seansla Ömür Boyu Olası Etki

44 yaşındaki hasta, uygulamadan sonra “endişeden uzak bir yaşam deneyimlemeye” başladığını belirtti. Geleneksel tedavilerle haftada birçok enjeksiyon yapılması gerekmesine karşın, Hemgenix tek seferlik infüzyonla uzun süreli çözüm vaat ediyor. Yapılan klinik çalışmalarda etkisinin en az üç yıl boyunca sürdüğü, bazı olgularda ise daha uzun vadeli olabileceği görüldü.

Maliyet–Fayda Dengesi Tartışmaları

Bu yüksek fiyat, ilaç fiyatlama sisteminin bir sonucu olarak kabul ediliyor. Araştırmalar, nadir hastalıklar için geliştirilen gen terapilerinin Ar-Ge ve üretim maliyetine bağlı olarak yüksek fiyatlı olduğunu, ancak uzun vadede tekrar eden tedavi maliyetlerinin düşmesiyle sistem açısından da tasarruf sağlanabileceğini gösteriyor. Örneğin, bir hastaya yıllık 8 milyon TL’lik enjeksiyonlar gerekmezse, büyük ölçekli maliyet azalışı mümkün görünüyor.

Geleceğe Dönük Ne Anlama Geliyor?

Hemgenix’in NHS bünyesinde kullanıma girmesi, bir kez uygulanan ve uzun soluklu etki sunan gen terapilerinin hızlı gelişime işaret ediyor. Ancak bu tür yüksek maliyetli tedavilere erişim, sağlık sistemleri için finansal bir yük oluşturabilir. Bu nedenle, kamu finansmanı, ilaç pazarlama stratejileri ve etik tartışmalar hem Birleşik Krallık’ta hem de küresel ölçekte gündemde kalmaya devam edecek gibi görünüyor.